Найдено лекарство против болезни, от которой страдал Стивен Хокинг

Американские ученые создали препарат, который показал обнадеживающие результаты при боковом амиотрофическом склерозе (БАС), сообщает Хайтек. Именно это заболевание привело к инвалидности и полной неподвижности недавно умершего знаменитого ученого Стивена Хокинга.

Соединение полностью устраняет деградацию верхних мотонейронов, поражение которых приводит к развитию бокового амиотрофического склероза. Это заболевание убивает нервные клетки в позвоночнике, отвечающие за движение, и парализует пациента. Новый препарат обращает вспять процесс разрушения нейронов — после 60 дней лечения они вернулись в состояние совершенно здоровых.

Группа ученых из Северо-Западного университета создала первое лекарственное соединение, улучшающее состояние верхних двигательных нейронов, поражение которых вызывает БАС.

Соединение NU-9 обладает способностью снижать неправильный фолдинг белка, не токсично и проникает через гематоэнцефалический барьер, воздействуя на два важных фактора, вызывающих поражение верхних мотонейронов: мисфолдинг белка и скопление белка внутри клеток.

 

Для того чтобы белки могли правильно функционировать, они должны быть свернуты определенным образом. Если это не так, они становятся опасными для нейронов. Иногда они скапливаются внутри клетки и вызывают патологии. Это происходит примерно у 90% всех пациентов с БАС и является одной из самых распространенных проблем при заболеваниях нервной системы.

Опыт с NU-9 на мышах с поражениями верхних мотонейронов показал улучшение их здоровья. Деградация нервных клеток прекратилась, а через 60 дней лечения нейроны стали такими же здоровыми, как у контрольной группы.

Ученые приступают к более детальному токсикологическому и фармакокинетическому исследованию, а потом перейдут к первой фазе клинических испытаний.